孩子癌症去世后，这位妈妈改变了一个国家的法律

来源 偶尔治愈（to-cure-sometimes）

作者 李珊珊

一场毫无征兆的罕见的癌症，打碎一个中国移民家庭关于幸福生活的全部设想。

10 岁 的儿子，在历经两次手术、使用了七种化疗药物之后过世。看上去是一个充满了伤痛与无奈的故事，但故事的后面却出现了一些差异，妈妈并没有被击垮：

如果土土早点用上这种药

结局会不会不同？

如果没有碰上这种罕见的癌症，土土一家算得上是一个快乐的移民家庭。

聪明快乐的儿子，是城里青年交响乐团里年纪最小的小提琴手；温婉知性的妈妈 Kathy 是公立小学的老师， 爸爸在一所大学任教。

一次例行体检中，医生摸到土土腹部有肿块，一个月后土土被确诊为一种罕见的基因融合肾癌——在土土所在的整个佛罗里达州，没有一个肿瘤医生见过这样的肾癌。

没有任何症状，这个活泼好动、爱跑步和踢足球的孩子，已经全身充满癌细胞——肿瘤从肾脏扩散到胸腔和颈部。

辛辛那提儿童医院长达八个小时的手术，切除了土土左肾和附近的肿瘤。

之后的后一年里，虽然又服用了五种不同的口服化疗药，和两次注射化疗，土土照常上学，踢足球，拉琴。土土的乐观和坚强曾是一家人的希望。

2014 年 7 月，土土参加癌症儿童营

但是，所有的药物都失败了，淋巴里的肿瘤仍在生长，吞噬着土土年幼的生命，第二次手术也失败，医生无法切除其他部位的肿瘤。

一种全新的 PD1 免疫疗法是土土的希望，这项疗法的（成人）临床试验当时已经开始，并已挽救了很多成人肾癌患者的生命，但儿童的临床试验却尚未开始。

2014 年 4 月，土土一家向美国的六家药厂申请使用 PD1 免疫疗法，朋友把这个故事和请愿书放在那个征集过很多禁枪、教育提案的美国著名签名征集网站 Change，人们的签名和建议纷至而来。

两位佛州议员和司法部长也加入了支持这个男孩获得救命药的队伍，然而，药仍然没有拿到，因为如果引入额外的儿童患者会推后新药的审批时间，为公司造成非常大的经济损失。

直到 9 月，美国 FDA 终于批准了相关药品的上市，10 月，土土飞往辛辛那提儿童医院开始注射，算是一种 Off Label（超说明书使用）。他是世界上第一个使用这种药物的孩子，没有签署任何文件，也没什么法律保障，顾不上了，那是最后的机会了。

注射过第二针后，CT 报告显示肿瘤停止了生长，这种药对土土体内的癌细胞很有效。

然而，这一切都来得太晚了，土土的身体已经无法支撑下去了，2014 年 11 月 24 日，土土仅有的一个肾突然停止工作，进入昏迷。

土土在妈妈的怀里睡着了，再也没有醒来。

土土的妈妈永远都记得那一夜，那是感恩节的前夜。

「我的灵魂被永远地带走了，我的心被永远地刺进了一个洞，那么残忍地被削掉了一块，和他一起去了天堂。」

土土去世后，妈妈无数次问，如果土土能及早用上这种新药，结局会不会有所不同？为什么制药公司不能同期进行儿童的临床试验？

第二天，也就是感恩节那天，土土的爸爸妈妈捐出了土土的两只眼角膜，很快它们被移植到两个成年人的眼睛里。

「我的孩子，以另外一种方式，继续关注着这个世界。」

我不想让别人忘记他的名字

文化上的差异，每次回国，家人和朋友压根不敢向妈妈提起土土的名字，他们觉得，一提土土的名字她就会难过。

土土妈妈则直接告诉家人朋友，你们不提我孩子的名字我才难过。不提他的名字，就相当于他白白来到世界上一样。

「失去孩子的痛苦是永远存在的，这痛苦就在那里，我做或者不做这件事情，它都在那里，靠不提（孩子的名字）去忘记，那是欺骗自己。」

她决定做点什么。

Kathy 开始去查阅资料，她看到了这些残酷的事实：

作为母亲，Kathy 不甘心，她的孩子就这么莫名其妙地被这种疾病夺去了生命，医生告诉她，孩子得了一种他们不知道的癌症，他们也想知道有关这种癌症的更多知识，但是他们没有资金来研究。

她希望能做点什么，为儿童的癌症做点什么，为土土做点什么。2015 年初，Kathy 做出了一个决定，要做一个基金会，以土土命名的基金会——「土土的翅膀基金会」（Joey’s Wings Foundation），Joey 是土土的英文名。

土土基金会的长跑筹款活动

她想用这种特别的方式来纪念离去的孩子，也去帮助那些像土土一样的孩子。

「土土到世上 10 年，就这么走了，我不想让别人忘记他的名字。」

土土去世后的第二年，以土土命名的基金会与约翰·霍普金斯医院合作，建立了第一个国际易位性肾癌肿瘤库，用以收集儿童肾癌肿瘤标本。

土土去世后的第三年，土土的翅膀完成了基金会成立以来最大的一笔捐赠，把 10 万美金捐赠给美国德州大学西南医学中心肾癌实验室，成立了以土土的名字命名的专项 Xp11.2 易位/TFE3 基因融合相关性肾癌研究项目。

实验室把土土生命中的最后一幅画，一幅未完成的《龙》挂在了中心的大楼。

他们说：「生命的意义不在于长短，而在于生命价值的延续。土土做到了，通过他的父母和基金会他做到了，他的生命是永恒的。」

儿童癌症药为什么那么少？

儿童癌症因为发病率低，市场和利润预期都小，制药公司们并不热衷于在儿童癌症领域投入。

2003 年, 美国曾通过了《儿童研究平等法案》(Pediatric Research Equity Act，PREA)，授权美国药监局 (FDA) 要求已批准和未批准的成人药物进行儿童适应症的评估，以证明该药品在各个年龄段儿童群体中的安全性和有效性。然而，这项法案并没能促成很多新的儿童癌症药物的开发。

强制规定并没有起效，这是因为儿童不会得成年人的癌症，比如乳腺癌、肺癌、结肠癌、前列腺癌、子宫癌等等。美国药监局成立 50 多年，却只批准过三种用于儿童癌症的药物。

土土妈妈决定去推动一个提案，为儿童的癌症用药提供更好的保障。

Kathy 在国会大厦前

2016 年，她认识了一位社会活动家 Nancy Goodman，Nancy 的先生在白宫工作，夫妻二人曾是奥巴马在哈佛法学院时的同学。他们的大儿子在 10 岁时死于髓母细胞瘤——一种不常见的儿童脑瘤。那之后，她成立了一个专注于儿童癌症的基金会 Kids V Cancer。

Kathy 为 Nancy 提供了土土的故事，把这些孩子们的故事写进一本白皮书里，在 Nancy 的推动下，2016 年美国通过了一项促进儿童药物研发的法令，根据这项法令，制药公司研发针对儿童癌症或者罕见病的药物，可以在药物上市后获得一张「审批加速卡」，这张卡可以买卖，并可以用于任何 FDA 接到的药物审批申请。

为什么不能提交一个新的提案，作为《儿童研究平等法案》地一个修正案呢？

2017 年，汇集医生、医学专家、患者家属等等各方意见后，一个新提案的雏形出现了。这是《儿童研究平等法案》的一个修正案，根据这项提案，当一个成年人癌症药品的分子靶点和一个儿童癌症相关的话，FDA 有权要求医药公司进行该儿童癌症药品的研究。也就是说，不再以癌症发生的部位来定义，而是用分子靶点来定义癌症。

比如乳腺癌里有一个分子靶向，和一种儿童癌症——神经母细胞瘤——的分子靶向一样，当制药公司针对这个靶点开发乳腺癌的新药时，就必须同时进行儿童神经母细胞瘤的新药试验。

人们为这条新法令起了个名字叫：Race For Childhood Cancer Act（RFCCA）。

200 多名癌症儿童的家长，决定在儿童癌症行动日的最后一天与国会议员们见面提交法案。

国会议员 Michael McCaul 与癌症儿童

Kathy 和另外两位也因为癌症失去了孩子的家长，以及一位斯坦福儿童医院的专家组成的四人小组作为代表，与五位国会议员和两位加州议员进行七场单独面谈。

Kathy 和议员见面

议员们很忙，一摞资料他们也不一定有空看。后来家长们在见面会结束时就递给议员们每个人一只纸鹤——土土基金会的标志，很特别，又让人印象深刻。

之后是提案的表决，身在华盛顿旁听了表决会的家长记录下哪些人赞成了，哪些人反对了，然后家长们会在 Twitter 上直接 @ 那些比较知名，有影响力的政治家，「为什么不支持？」

2017 年 8 月 8 日，美国总统特朗普在经过参众两院一致通过后，将 RFCCA 写进了美国法律。

这是美国历史上最伟大的儿童癌症药品法律之一，它将堵住之前的漏洞，规范制药公司的行为，不但能为罹患癌症的孩子们带来很多的新药，还将吸引研究经费流入儿童癌症的研究。

虽然无法换回土土的生命，但是在未来，或许会有成千上万的孩子因它而得救。

土土去世后，有朋友劝慰土土妈妈，不要活在过去，开始新的生活。

土土妈妈则对他们说，正是因为活在现在，活在孩子们的未来，才会有土土的翅膀基金会，才会有法律最终的改变。

帮助更多的像土土这样的孩子，是纪念他最好的方式，土土的生命也因此而永恒。

本文图片都自于土土妈妈 Kathy，更多土土和其他癌症儿童的故事欢迎参见土土的翅膀基金会：www.joeywings.org

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