这种肿瘤别乱治！不用手术、不用移植，吃药就能治！

骨髓纤维化，不少人对这个病很陌生，甚至是第一次听说这个名字，其实它是骨髓增殖性肿瘤，属于恶性血液肿瘤的一种。与其他肿瘤不同的是，骨髓纤维化治起来可不能太着急，更不能过激，而应按医嘱口服药物。

骨髓纤维化是因骨髓造血组织中的胶原纤维增生，致使纤维组织严重影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病。

上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任医师张苏江介绍，简单说就是让过度增生的纤维组织使得骨髓无法正常造血，与大家常规理解的“肿瘤细胞”、“肿块”并不一样。

这个病是不可逆的，主要的治疗是使用药物缓解临床中出现的各种不适症状，比如脾脏肿大、骨痛、瘙痒、疲劳等。手术、放疗等并不是常规治疗手段。骨髓移植虽然是唯一的治愈方法，但因为患者以65岁以上老年人为主，通常并不适用。因为以药物治疗为主，有的患者甚至连医院都不用住，患者做的就是乖乖听医生话，定期复查、复诊，在用药中观察病情进展，避免发展为急性白血病。

骨髓纤维化的生存时间与病情发展有着直接关系。根据国际预后积分系统（IPSS）、动态国际预后积分系统（DIPSS）评估原发性骨髓纤维化患者预后显示，一般来说，低危患者的中位生存期为11.3~15.4年，中危为2.9~7.9年，高危为1.3~2.3年，相差数年，中国患者80%就诊时就是中高危。这其中有20%的骨髓纤维化患者还可能转化为急性白血病，生存时间不到10个月。①

因此，越早干预和治疗，病情进展越慢的患者生存期更长；纤维化程度改善和稳定的患者比纤维化加重的患者生存期更久。

“以往治疗骨髓纤维化的口服药物非常有限，且疗效欠佳，比如脾脏肿大患者首选药物为羟基脲，其有效率仅为40% ②，直到新型靶向药物芦可替尼的出现，97%的患者脾脏不同程度缩小，这是目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药物。”张苏江教授介绍，根据2019版《NCCN骨髓纤维化临床实践指南》，芦可替尼已经被列为骨髓纤维化患者的首选药物。

随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，纳入美国、澳大利亚和加拿大89个中心的309例骨髓纤维化患者的COMFORT-I研究5年随访显示，芦可替尼治疗82%患者骨髓纤维化改善或稳定。使用芦可替尼治疗后约33%的患者骨髓纤维化程度减轻，49%的患者骨髓纤维化稳定、不再恶化，延长了中危、高危患者的生存期。

一项评估芦可替尼对原发性骨髓纤维化、真性红血球增生后骨髓纤维化和原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化的亚洲患者有效性和安全性的多国家、开放性、II期的A2202研究显示，芦可替尼治疗中国骨髓纤维化患者随访1年的数据发现，77.1%患者纤维化稳定或改善，未来是否能够完全阻断骨髓纤维化向白血病转换还需要进一步的数据。

遗憾地是这个药物整体价格偏高，目前该药只进入了浙江、山东两省大病医保目录。对于普通家庭而言，尤其是老年人往往难以长期负担，如果芦可替尼能进入国家医保，将会明显提升药物的可及性，不会因经济原因而中途停药或是换药，导致病情进展。

骨髓纤维化的诊断并不难，血常规就能发现异常，但是很多患者在中危或高危阶段才到医院看病。原因之一就是这个病的早期症状具有隐匿性，即便有症状也不典型，很容易和其他病症相混淆，导致病情进展到中晚期才来就诊。

其中，最为典型的症状就是疲劳，可是有的老年人觉得自己年龄大了，出现疲劳乏力、不爱动是正常现象，但如果经常性觉得劳累，即便是休息后也不得缓解，同时还伴有明显怕热、多汗，则要提高警惕。

另外，有的患者出现贫血后，劳累感还会加重，运动量稍微加大点就会出现喘息不止、头晕无力；有的患者因脾脏肿大压迫到胃，导致胃口变差，吃得少而造成营养摄入不够，进一步加重贫血症状，疲乏感和劳累感也随之加重。

事实上，长期的胃口不好、疲惫、低热、体重下降、皮肤瘙痒等身体不适都要重视起来，可不要想当然认为是年龄大，最好到医院做个血常规检查，如果报告单中白细胞、红细胞、血红蛋白或血小板数目异常，要找血液科医生看一下，判断是否有必要再做骨髓穿刺和骨髓活检等，以确认纤维化的程度。

另外，骨髓纤维化与个别的基因突变有关，患者还可进行基因检测确定具体的致病基因。总之，越早发现越利于病情控制，治疗效果越好，从而提高患者生活质量。

（本文部分内容由诺华支持）

本文参考资料：

①Takenaka K,et al.Recent advances in the diagnosis and management ofprimary myelofibrosis. Korean J Intern Med 2018.

②杨宝峰.药理学第8版.人民卫生出版社 2013:441-